近期,徐医附院血液科在学科带头人徐开林教授的带领和指导下,由曹江博士医疗组与江苏省肿瘤生物治疗协同创新中心、徐医附院儿科、上海恒润达生生物科技有限公司科研协作,利用世界最先进的细胞免疫治疗技术(CAR-T)同期治疗两例难治、复发的急性淋巴细胞白血病患儿,其中一例患儿据悉是目前全球接受自体CAR-T治疗的最低龄患者。两例患儿回输CAR-T细胞一月时的复查结果显示各项指标恢复正常,标志着治疗均获成功。患儿家长对血液科及曹江博士医疗组再三表示感谢。
其中一例患儿尚轩轩(化名),男,2岁半,来自邳州市,2015年3月因皮肤出血点在徐医附院确诊为急性淋巴细胞白血病(B细胞型),给予化疗后病情缓解;6月至北京某医院查骨髓示白血病复发,予化疗后缓解;10月在徐医附院复查骨髓示白血病再次复发,给予间断化疗,病情好转;2016年6月,复查骨髓示白血病细胞占42%,提示第三次复发。此时目前所有的常规治疗已很难让患儿存活,患儿家长希望接受CAR-T治疗。由于患儿年龄太小,医疗风险较大,曹江博士医疗组与儿科高吉照主任等相关专家共同制定了详细的风险应对方案。患儿在回输CAR-T细胞前查骨髓示白血病细胞占82%,在输注CAR-T后患儿出现了较严重的细胞因子风暴,经医疗组全力治疗度过了危险期。7月20日,回输一月时的骨髓检查结果显未发现白血病细胞,白血病微小残留仅0.295%,提示患儿达到了完全缓解。
同期接受CAR-T治疗的另一例患儿吴晨晨(化名),男,6岁,来自安徽省宿州市,3年前在徐州市儿童医院确诊为急性淋巴细胞白血病(B细胞型),给予化疗后病情缓解。后定期治疗2年余,一直处于缓解状态,渐停药观察。2015年底发现病情复发,且检测发现多种基因异常,提示疾病属于高危型,预后很差,同时发现有脑膜白血病,由于多种原因无法行造血干细胞移植,后听说徐医附院血液科可行CAR-T治疗,故慕名前来治疗。患儿CAR-T治疗前骨髓白血病微小残留达到了12.46%,输注CAR-T后出现了较轻的细胞因子风暴,经积极治疗后好转。输注CAR-T一月复查骨髓示未发现白血病细胞,白血病微小残留已降至0.39%,提示患儿也达到了完全缓解。
曹江博士介绍,目前白血病的发病率是每10万人里有8-10个,在所有儿童肿瘤中,白血病占1/3。化疗和造血干细胞移植是治疗白血病常见的治疗方案。但化疗对一些难治性白血病效果较差,而造血干细胞移植存在费用高等相关问题。CAR-T技术目前是全球最新的血液肿瘤治疗方案,已有的数据证实CAR-T对多种难治、复发的血液恶性肿瘤均有较好的疗效,如急性淋巴细胞白血病、慢性淋巴细胞白血病、非霍奇金淋巴瘤等。大约60-90%的难治、复发急性淋巴细胞白血病患者在接受CAR-T治疗后可获得完全缓解。
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